FDA 批准首个最初用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症的药物

美国 FDA 官方网站 11 月 20 日假消息，FDA 今天首肯 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于化疗原发持续性噬红细胞持续性平滑肌组织细胞增多症（HLH），适用于用常规 HLH 治疗法难治、化疗后复发或恶化或不耐受的眼科（产妇及以上）与病征。这是 FDA 首次的机构为 HLH 首肯一款口服。

「原发持续性 HLH 是一种鲜见的、危及生命的传染病，其上会会影响到儿童，这次首肯为这些病征填补了一项医疗需求，」医学博士 Pazdur 称，她是 FDA 优化当中心所长，也是 FDA 口服称赞与研究当中心血液和电子产品办公室挂名所长。「我们倡导再次加快化疗口服的开发和审评，为鲜见病病征提供有意义的化疗建议书。」

HLH 是身体淋巴细胞不会正常工作的一种病症。患上这种传染病后，细胞变得过度密切关系，其释放底物，随之而来上皮细胞。淋巴细胞开始损害人体器官，包括肝细胞、大脑和骨髓。这种传染病可以遗传，被称为原发持续性或「家族持续性」HLH。其病因也意味著有非遗传因素。原发持续性 HLH 的病征上会在出世后几个月或几年再次出现症状。症状意味著包括发烧、肝细胞或肾脏肿大及血细胞下降。

Gamifant 的有效持续性在一项有 27 例疑似或确诊为患上原发持续性 HLH 的眼科病征加入的用泻药当中获得研究，这些病征在常规 HLH 化疗当中要么传染病复发，要么传染病再次出现恶化，或者对常规化疗不耐受。试验当中病征的平均年龄为 1 岁。研究表明，63% 的病征再次出现了缓解，70% 的病征能够来进行干细胞移植。

临床试验当中，服泻药 Gamifant 的病征分析报告的常见病症包括感染者、高血压、献血涉及反应该、低钾和发烧。服泻药 Gamifant 的病征不应该喂养任何活疫苗，应该来进行潜伏持续性脑膜炎监测。病征在给予 Gamifant 化疗时，应该密切关系监测并及时化疗感染者。

FDA 授予了该口服上市申请者优先审评豁免和打破治疗法豁免。Gamifant 也获了孤儿泻药豁免，这为尽力和鼓励开发化疗鲜见传染病的口服提供了鼓励。

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主编： 冯志华